Essais cliniques en France

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Descriptif de l'étude

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Descriptif de l'étude

La leucémie myéloïde chronique (LMC) est un cancer qui prend naissance dans les cellules souches du sang. Les cellules souches sont des cellules de base qui se transforment en différents types de cellules qui ont des fonctions distinctes. Dans cette leucémie, les cellules anormales se développent plus vite que les normales.  La LMC prend naissance dans les cellules souches myéloïdes anormales qui parfois contiennent un chromosome anormal nommé chromosome Philadelphie. C’est une maladie très rare chez les enfants. Il existe des traitements contre ces leucémies mais certaines répondent mal ou pas du tout et il faut alors envisager une autre approche thérapeutique.

L’objectif de cette étude est de tester une nouvelle molécule appelée Bosutinib qui bloque une autre voie nécessaire à la multiplication des cellules leucémiques. Au cours de cette étude seront déterminés : l’efficacité de la molécule sur l’évolution de la maladie en fonction des doses, sa tolérance, sa toxicité, sa répartition au cours du temps dans l’organisme de l’enfant malade (étude de pharmacocinétique) …

Critères d'inclusion

Enfant de 1 à 18 ans porteur d’une leucémie myéloïde chronique  ayant un chromosome Philadelphie et qui n’ont pas toléré un premier traitement de référence  ou pour lesquels ce traitement n’a pas montré d’efficacité.

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Descriptif de l'étude

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. On peut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, impliquées dans la croissance des cellules cancéreuses ou dans le blocage des cellules immunitaires qui normalement agissent contre les cellules de la tumeur pour les détruire.

Le durvalumab et le trémélibumab sont de nouvelles molécules qui ne visent pas directement les cellules de la tumeur. Elles bloquent des interactions cellulaires qui empêchent les cellules de l’immunité d’agir contre la tumeur.  Cela conduit à une augmentation de l’action du système immunitaire du malade contre la tumeur. Plusieurs groupes de malades sont constitués selon le type de tumeur.

L’objectif de cet essai dit de phase I/II est d’étudier l'efficacité de ces 2 produits associés sur différentes tumeurs solides ou hématologiques, d’approfondir les connaissances sur leurs tolérances et leurs effets indésirables.  Les effets sur les cellules du système immunitaire seront également étudiés.

Critères d'inclusion

Enfants jusqu’à 17 ans, ayant des tumeurs qui ne répondent pas aux traitements standards

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Descriptif de l'étude

Le sarcome des tissus mous est une tumeur cancéreuse qui prend naissance dans les cellules des tissus mous du corps (graisse, muscles, tissus fibreux, vaisseaux sanguins, vaisseaux lymphatiques, nerfs. La tumeur peut aussi se propager (métastases) à d’autres parties du corps. Des traitements existent mais lorsque la maladie revient ou ne répond pas à ces traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. On peut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales, c’est le principe de la médecine ciblée.
Ce protocole souhaite étudier l’efficacité et la tolérance de l’association de 2 molécules

• le cobimetinib qui va bloquer la prolifération des cellules tumorales en empêchant la synthèse de protéines nécessaires à leur croissance
• en combinaison avec l’atezolizumab qui va activer la réponse immunitaire contre la tumeur.

Les résultats porteront sur l’efficacité et la tolérance du cobimetinib en combinaison avec l’atezolizumab.  

Critères d'inclusion

Enfants âgés de 6 mois à 12 ans déjà traités pour un sarcome des tissus mous avec ou sans métastases et qui n’a pas répondu suffisamment aux traitements.

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Descriptif de l'étude

Le lymphome non hodgkinien (LNH) est un cancer qui prend naissance dans les lymphocytes. Les lymphocytes sont les cellules du système lymphatique qui aident à lutter contre les infections. Les organes lymphatiques comprennent la rate, le thymus, les amygdales, les végétations adénoïdes et la moelle osseuse. Les 2 types de lymphocytes (cellules B et T) sont produits dans la moelle osseuse. Certains peuvent subir des modifications qui provoquent des changements dans leur prolifération et leur comportement, ils produisent alors des tumeurs appelées lymphomes qui peuvent venir des cellules B ou des cellules T.  L’apparition de petites molécules (protéines) anormales à la surface des cellules de la tumeur est une conséquence de ces changements. Ce sont des « marqueurs » ; ils sont des cibles pour de nouveaux traitements.   

Les traitements de référence de ces tumeurs sont la chimiothérapie, la radiothérapie ou la greffe de cellules souches. Cependant certaines tumeurs ne répondent pas aux traitements ou réapparaissent après les traitements. Ce protocole s’adresse aux malades ayant déjà été traités pour un lymphome non hodgkinien mais qui n’a pas répondu totalement aux traitements. La nouvelle thérapie proposée dans ce protocole utilise les cellules T du malade. Elles sont prélevées et transformées en laboratoire pour acquérir la capacité de cibler et tuer les cellules tumorales qui portent un marqueur spécifique. Ces lymphocytes T ainsi modifiés sont ensuite réinjectés dans le sang de l’enfant. Le produit issu de cette transformation se nomme ici le tisagenlecleucel.

L’objectif de cette étude est l’efficacité de cette thérapie dans le traitement de lymphomes non hodgkinien de l’enfant, la réponse du système immunitaire et de ses cellules, des mesures biologiques spécifiques à ces tumeurs et les effets secondaires de l’ensemble du processus.

Critères d'inclusion

• Enfants traités pour Lymphome non hodgkinien ayant partiellement ou pas répondu aux premiers traitements.
• Fonctions biologiques compatibles avec un tel traitement

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Descriptif de l'étude

La radiothérapie est une arme importante dans les traitements contre les cancers : l’émission de rayons tuent les cellules tumorales mais aussi les cellules saines. En effet tous les tissus biologiques sont sensibles aux rayons émis, c’est la radiosensibilité. Chaque individu a cependant des radiosensibilités différentes.

L’objectif de cette étude est de trouver un moyen de prédire la radiosensibilité de l’enfant à qui une radiothérapie est prescrite afin d’éviter ou de diminuer l’apparition de toxicité particulière.

Pour atteindre cet objectif, un modèle à partir de cellules appelées fibroblastes est développé. Ces cellules sont prélevées sur le jeune malade par une biopsie cutanée sous anesthésie locale et mise en culture (développement et multiplication en laboratoire). Ces cultures de cellules sont soumises à une irradiation. Les indicateurs de toxicité connus sont recherchés et analysés pour les mettre en relation avec les toxicités observées chez le jeune malade.

Les résultats porteront sur la capacité des biomarqueurs de radiosensibilité à prédire les toxicités aigues observées après le traitement par radiothérapie et sur la possibilité de développer un modèle pronostique pour le court et le moyen terme.

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Descriptif de l'étude

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Le Selpercatinib est une nouvelle molécule qui empêche la multiplication des cellules tumorales en bloquant des fonctions cellulaires nécessaires à la multiplication des cellules qui portent un marqueur tumorale appelé RET.

L’objectif de cette étude est d’étudier la tolérance et l’efficacité du Selpercatinib chez des enfants ayant une tumeur solide maligne qui ne répond pas ou mal aux traitements standards ou qui a réapparu après traitements.

Pour cela, les enfants reçoivent des doses progressivement de plus en plus haute de Selpercatinib seul  par voie orale tous les 28 jours.  

Les résultats porteront sur l’efficacité de la molécule sur les tumeurs étudiées et l’apparition d’effets indésirables.   

Une deuxième étape est prévue : les enfants reçoivent le Selpercatinib seul  par voie orale tous les 28 jours, le plus longtemps possible.  Les résultats porteront sur l’efficacité de la molécule, sa tolérance, ses effets indésirables.  

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Descriptif de l'étude

Lorsque la maladie revient ou ne répond pas aux traitements standards, d’autres stratégies thérapeutiques doivent être proposées. Il faut faire appel à des médicaments ou à d’autres substances pour cibler des molécules spécifiques, habituellement des protéines, qui participent à la croissance des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. Le Régorafénib est une nouvelle molécule qui empêche la multiplication des cellules tumorales et bloque la fabrication de nouveaux vaisseaux sanguins à partir des vaisseaux de la tumeur.

L’objectif de la première étape de cette étude est d’étudier la tolérance et l’efficacité du Régorafénib chez des enfants ayant une tumeur solide maligne qui ne répond pas ou mal aux traitements standards ou qui a réapparu après traitements.

Pour cela, les enfants reçoivent des doses progressivement de plus en plus haute de Régorafénib par voie orale sans avoir d’autres traitements contre la tumeur.

Les résultats porteront sur l’efficacité de la molécule sur les tumeurs étudiées, l’apparition d’effets indésirables, la répartition de la molécule dans l’organisme entier. 

Une deuxième étape est prévue : elle associe le Régorafénib à des chimiothérapies standards selon la tumeur diagnostiquée. Les résultats porteront sur l’efficacité de la molécule en association, la tolérance et la répartition des différents médicaments dans l’organisme quand ils sont utilisés en association.